El ensayo clínico multimillonario será llevado a cabo con una familia en Colombia que, se sabe, es el grupo más grande de individuos que sufren una rara mutación genética que provoca Alzheimer prematuro y hereditario.
El estudio, coordinado por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de Estados Unidos, será el primero que prueba un fármaco preventivo de demencia en seres humanos.
Y forma parte del Plan Nacional de Alzheimer lanzado el martes por la Secretaria de Salud, Kathleen Sebelius, para buscar formas más efectivas de prevenir y controlar los devastadores efectos de la enfermedad.
El ensayo clínico estudiará los efectos de un tratamiento experimental, llamado crenezumab, en 300 miembros de la familia colombiana que se sabe tienen riesgo genético de desarrollar la enfermedad pero aún no han presentado síntomas.
El raro defecto genético de este grupo provoca una forma de demencia cuyos síntomas comienzan a presentarse a alrededor de los 45 años, mucho antes de lo normal.
La investigación, que costará US$100 millones, será llevada a cabo por los NIH, el Instituto Banner de Alzheimer en Arizona, el centro de investigación Genentech de la farmacéutica Roche en California, y la Universidad de Antioquia en Colombia.
Tal como explicó el doctor Eric Reiman, uno de los líderes de la investigación, el tratamiento funciona "limpiando" unas placas de proteína, llamada beta-amiloide, que se forman en el cerebro de los pacientes y se cree provocan la progresión del Alzheimer.
Durante los cinco años de estudio se llevarán a cabo pruebas "sofisticadas" en los participantes para observar si el fármaco puede retrasar el deterioro de la memoria, las capacidades cognitivas o los cambios irreversibles en el cerebro que ocurren con la enfermedad.
Los primeros resultados podrían darse a conocer en los primeros dos años, dicen los investigadores.
"Estamos muy entusiasmados con la posibilidad de poder evaluar este tratamiento preventivo tan prometedor" expresó el doctor Reiman.
"Y hemos diseñado el estudio de forma que pueda llevar el trabajo de campo un paso más cerca de terminar con el Alzheimer antes de que se pierda otra generación", agregó.
Futuro distinto
"Este ensayo representa una enorme esperanza para estas personas. Para los que tienen la mutación genética, es una oportunidad de modificar su destino. Para los que no son portadores, es la posibillidad de salvar a sus seres queridos. Todos quieren un futuro totalmente distinto"
Dr. Francisco Lopera
La investigación en Colombia está siendo dirigida por el doctor Francisco Lopera, del Grupo de Neurociencias de la Universidad de Antioquia, quien durante los 1980 descubrió el devastador historial médico de la familia que vive esparcida en varios poblados cerca de Medellín.
"Este ensayo representa una enorme esperanza para estas personas" expresó el doctor Lopera.
"Para los que tienen la mutación genética, es una oportunidad de modificar su destino".
"Para los que no son portadores, es la posibilidad de salvar a sus seres queridos. Todos quieren un futuro totalmente distinto" agregó.
Tal como explican los investigadores, esta mutación es extremadamente rara y sólo un pequeño porcentaje de los pacientes con Alzheimer presentan esta forma de la enfermedad.
Pero si los resultados del ensayo son positivos, el fármaco podría utilizarse con millones de individuos más que presentan el riesgo de sufrir la forma más convencional de Alzheimer en la población general.
El éxito del estudio no está de ninguna forma asegurado, subrayan los expertos. Hasta ahora todos los tratamientos potenciales para Alzheimer han fracasado a los pocos meses.
Pero la información que se obtenga en la investigación, agregan, será muy valiosa porque se estudiará al cerebro cuando todavía está sano y no ha sufrido los síntomas devastadores de la enfermedad, una etapa en que ya es muy tarde para lograr que los tratamientos funcionen.
Según la Organización Mundial de la Salud, unos 36 millones de personas viven actualmente con demencia en el mundo y se cree que esta cifra se duplicará superando los 66 millones para el año 2030.
bbcs
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